全世界最貴的藥 3層樓都換不到一針?

2022-04-19
By Stephanie Cheung

健康向來千金難買,如果你的孩子患上一種罕見病,在會兩歲前死亡,但有人說只要一針就不用死,但一針就要1600萬,你會願意用3層樓的代價去換健康嗎?

脊髓性肌肉萎縮症(SMA)是一種罕見遺傳病,患者因為基因出現缺陷,令到身體無辦法製造控制運動神經元活動的蛋白質,肌肉沒有活動能力。嚴重的患者甚至會連吞嚥和呼吸都出現困難。患上SMA的初生嬰兒生存率極低,大部份在兩歲前就會死亡。

Zolgensma是一種專為SMA研發的基因治療藥物,它利用病毒作為載體,將正常的SMN1基因注入運動神經元細胞裏,只需要一次療程就可以修復基因缺陷。

不過,Zolgensma是目前世上最貴的單劑藥物,每劑價值高達210萬美元(港幣約1600萬)。不少人都指責藥廠謀取暴利,批評將藥貴賣猶如吃「人血饅頭」,患者根本難以負擔醫療費用。

事實上,SMA患者數量非常少,藥物專利亦都有期限,所以藥廠必須要確保定價能夠彌補研發成本。而且,其他治療SMA的藥物都不能夠一次療程就藥到病除,長遠開支其實比起Zolgensma的價錢還要高。 

自從Zolgensma上市後,陸續都有國家將這種藥納入醫療保險。希望未來會有更多國家願意承擔醫療費用,令SMA患者可以重拾健康。


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